12月11 中國(guó)干細(xì)胞研究及轉(zhuǎn)化水平已躋身世界前列

近日，在鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院，我國(guó)正式啟動(dòng)世界首批基于配型開(kāi)展的多能干細(xì)胞分化細(xì)胞臨床移植研究項(xiàng)目。中科院院士周琪說(shuō)：“這表明中國(guó)的干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究水平已躋身世界前列。以后，帕金森病和干性年齡相關(guān)性黃斑變性治療將會(huì)開(kāi)啟新的篇章！”

帕金森病和黃斑變性常規(guī)治療十分困難

這兩項(xiàng)臨床研究，由中國(guó)科學(xué)院與鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院聯(lián)合開(kāi)展。為了實(shí)現(xiàn)干細(xì)胞臨床治療，中國(guó)科學(xué)院動(dòng)物研究所北京干細(xì)胞庫(kù)已經(jīng)做了長(zhǎng)達(dá)10年的準(zhǔn)備。僅在胚胎干細(xì)胞來(lái)源的神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病項(xiàng)目中，他們?cè)诤镒由砩弦呀?jīng)進(jìn)行了5年研究，目前為止，實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示該方案安全有效，沒(méi)有發(fā)現(xiàn)任何不良反應(yīng)。

干細(xì)胞研究團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人周琪院士，現(xiàn)年46歲，是中國(guó)科學(xué)院大學(xué)副校長(zhǎng)和中科院動(dòng)物研究所副所長(zhǎng)。還擔(dān)任中國(guó)科學(xué)院干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)創(chuàng)新研究院院長(zhǎng)、干細(xì)胞與生殖生物學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任、國(guó)際干細(xì)胞組織（ISCF）主席等重要學(xué)術(shù)職務(wù)，在世界干細(xì)胞研究領(lǐng)域無(wú)疑具有權(quán)威地位。

周琪說(shuō)，我國(guó)之所以首選“人胚胎干細(xì)胞來(lái)源的神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病”及“人胚胎干細(xì)胞來(lái)源的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞治療干性年齡相關(guān)性黃斑變性”開(kāi)展臨床研究，是因?yàn)檫@兩種疾病均為老年人中多發(fā)和難治的重大疾病，其中帕金森病是世界第二大神經(jīng)退行性疾病，與年齡相關(guān)的黃斑變性在老年人致盲因素中居重要位置。這些疾病晚期病情難以控制，目前缺乏有效治療方法。

強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)手，兩項(xiàng)干細(xì)胞臨床研究落地中原

全國(guó)可以開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究的機(jī)構(gòu)共30家，在國(guó)家衛(wèi)計(jì)委和食藥監(jiān)總局近日完成備案的首批8項(xiàng)干細(xì)胞臨床研究中，鄭大一附院成為全國(guó)唯一一家同時(shí)承擔(dān)兩項(xiàng)臨床研究工作的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，令全國(guó)矚目。

中國(guó)科學(xué)院重大科技任務(wù)局資環(huán)生物處處長(zhǎng)任小波認(rèn)為：“正是鄭大一附院與中科院干細(xì)胞團(tuán)隊(duì)的強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)手，高效整合、高效協(xié)作，開(kāi)啟了全新的干細(xì)胞治療研究領(lǐng)域，贏得了在國(guó)家備案的8項(xiàng)干細(xì)胞臨床研究中的兩項(xiàng)?！?/p>

此次臨床研究的合作單位負(fù)責(zé)人、鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院腦血管病醫(yī)院院長(zhǎng)許予明主任醫(yī)師介紹，鄭大一附院是全國(guó)30家有干細(xì)胞研究資質(zhì)的機(jī)構(gòu)之一，病源豐富，僅神經(jīng)內(nèi)科每年門(mén)診量就高達(dá)17萬(wàn)人，住院人數(shù)1.2萬(wàn)人，河南省帕金森病患者近30萬(wàn)人；該院有133名神經(jīng)內(nèi)科大夫，其中39名有高級(jí)職稱，是全國(guó)極少數(shù)擁有術(shù)中磁共振手術(shù)室等先進(jìn)醫(yī)療設(shè)備的醫(yī)院之一。

中科院動(dòng)物所北京干細(xì)胞庫(kù)已經(jīng)建立200余株人胚胎干細(xì)胞系，可以滿足70%漢族人群的配型需求。鄭大一附院主要依靠自己的臨床優(yōu)勢(shì)進(jìn)行合作研究。

臨床研究，病源是前提。在啟動(dòng)儀式上發(fā)出招募令后，5天內(nèi)報(bào)名的帕金森病患者已有50多位。

中國(guó)干細(xì)胞研究及轉(zhuǎn)化水平已躋身世界前列

“與之前進(jìn)行的干細(xì)胞移植不同，此次臨床研究采用的是取自人類(lèi)胚胎的干細(xì)胞，是通過(guò)一定的技術(shù)手段，從醫(yī)院臨床捐獻(xiàn)的胚胎中獲取的。”周琪說(shuō)，如果可以通過(guò)配型找到與患者匹配的供體細(xì)胞，就有可能大大提高細(xì)胞的治療效果。

周琪表示，國(guó)家首批備案的胚胎干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目在中國(guó)率先啟動(dòng)，體現(xiàn)了國(guó)家在干細(xì)胞領(lǐng)域的系統(tǒng)布局和重要進(jìn)展，表明中國(guó)干細(xì)胞研究、監(jiān)管及臨床轉(zhuǎn)化已躋身世界前列。

多年來(lái)，我國(guó)在干細(xì)胞領(lǐng)域進(jìn)行了前瞻和系統(tǒng)布局，逐步明晰了干細(xì)胞領(lǐng)域的創(chuàng)新方向和轉(zhuǎn)化路徑，并通過(guò)國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委和國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局聯(lián)合備案的方式，在鼓勵(lì)創(chuàng)新轉(zhuǎn)化的同時(shí)強(qiáng)化監(jiān)管。

在即將開(kāi)展的臨床研究中，數(shù)百萬(wàn)個(gè)由人胚胎干細(xì)胞分化來(lái)源的功能細(xì)胞經(jīng)過(guò)免疫配型后，將借助手術(shù)機(jī)器人被精準(zhǔn)地移植到帕金森病和黃斑變性病患者體內(nèi)。在隨后長(zhǎng)達(dá)數(shù)年的隨訪中，研究人員將系統(tǒng)評(píng)價(jià)新治療方式的安全性和有效性。獲得預(yù)期結(jié)果后，將進(jìn)一步進(jìn)行多中心試驗(yàn)。